Elafibranor (Iqirvo)

Medicinrådets anbefaling af elafibranor til behandling af primær biliær cholangitis i kombination med ursodeoxycholsyre (UDCA) - Hos voksne patienter med utilstrækkeligt respons på UDCA eller som monoterapi hos patienter, der ikke tåler UDCA, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke elafibranor i kombination med ursodeoxycholsyre til behandling af primær biliær cholangitis til patienter, som ikke har tilstrækkeligt respons ved ursodeoxycholsyre alene, eller som monoterapi til patienter, der ikke kan tåle ursodeoxycholsyre.

Om primær biliær cholangitis
Primær biliær cholangitis er en kronisk leversygdom, der udvikler sig langsomt. Sygdommen skader galdegangene i leveren, hvilket over en længere årrække kan medføre skrumpelever og leverkræft. Patienterne kan være kraftigt påvirket af hudkløe og træthed, også i sygdommens tidlige faser. Patienterne behandles i dag med lægemidlet bezafibrat i kombination med ursodeoxycholsyre. Patienter, som ikke kan behandles med bezafibrat, får ursodeoxycholsyre alene.

Fordele ved elafibranor
Kliniske studier viser, at elafibranor kan sænke forekomsten af et leverenzym, som er forhøjet ved sygdommen. Faldet kan ikke mærkes direkte af patienterne, men det kan være et tegn på, at patientens leverskader bremses, hvorved udviklingen mod alvorlig leversygdom forsinkes. Elafibranor virker cirka lige så godt på sænkning af leverenzymet som bezafibrat. Sammenlignet med ingen behandling har Medicinrådet estimeret, at elafibranor kan give en beskeden overlevelsesgevinst og dermed en sundhedsgevinst, hvis man antager, at faldet i leverenzymet er et tegn på, at sygdomsudviklingen forsinkes. Virksomheden ønsker ikke, at Medicinrådet offentliggør størrelsen på sundhedsgevinsten.

Ulemper ved elafibranor
Elafibranor er generelt veltolereret ved 1-2 års behandling. Enkelte patienter kan dog opleve bivirkninger, hvoraf få er alvorlige. Eventuelle ulemper ved flere års behandling er ikke undersøgt.

Omkostninger
Patienter forventes at være i behandling med elafibranor i en længere årrække. Ét års behandling med elafibranor koster ca. 430.000 kroner, hvilket er markant mere end den nuværende behandling med bezafibrat. Medicinrådet har estimeret, hvad et samlet behandlingsforløb vil koste i form af udgifter til lægemidlet og samlede meromkostninger for sundhedsvæsenet, men virksomheden ønsker ikke, at Medicinrådet offentliggør beløbene.

Usikkerheder
Det er ikke påvist, at elafibranor kan forebygge eller forsinke udviklingen af alvorlig leversygdom, og behandlingen hjælper ikke på træthed og kun lidt, hvis overhovedet, på kløe. Det er derfor meget usikkert, hvor stor effekt behandlingen har på patienternes levetid og livskvalitet. Lægemiddelmyndighederne har stillet krav om, at virksomheden skal dokumentere, at elafibranor kan forsinke udviklingen af alvorlig leversygdom i et nyt studie.

Samlet vurdering
Medicinrådet lægger vægt på, at elafibranor ikke er en bedre behandling end bezafibrat, men koster langt mere. Selvom elafibranor ser ud til at have en gavnlig effekt på patienternes sygdomsudvikling og muligvis også på kløegener, når man sammenligner med ingen behandling, er det meget usikkert, hvad det betyder for patienternes forventede levetid og livskvalitet. Da elafibranor er prissat urimeligt højt, står meromkostningerne ikke i et rimeligt forhold til den begrænsede og noget usikre sundhedsgevinst, som behandlingen kan give. Derfor anbefaler Medicinrådet ikke elafibranor som mulig standardbehandling.