Brexucabtagene autoleucel (Tecartus)

Medicinrådets anbefaling vedr. brexucabtagene autoleucel (Tecartus) til behandling af akut lymfatisk leukæmi hos voksne, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke brexucabtagene autoleucel til behandling af voksne patienter på 26 år og derover med recidiveret eller refraktært B-celleprækursor akut lymfatisk leukæmi (B-celle ALL).

Om B-celle akut lymfatisk leukæmi (B-celle ALL)
B-celle ALL er en aggressiv form for blodkræft, som giver mange symptomer, f.eks. feber, vægttab, nattesved, blødningstendens, træthed, smerter og hyppige infektioner. Voksne patienter, hvis sygdom vender tilbage efter behandling eller ikke reagerer på behandling, har en kort restlevetid på ca. 6-7 måneder. Patienter, som opnår god sygdomskontrol ved behandling, kan få en knoglemarvstransplantation, hvilket forbedrer overlevelsen, så ca. 40 % vil være i live fem år efter behandlingen.

Fordele ved brexu-cel
I et klinisk studie af brexu-cel var patienternes overlevelse længere end den forventede overlevelse ved behandling med kemoterapi. I den sundhedsøkonomiske analyse estimerer Medicinrådet, at brexu-cel kan forlænge overlevelsen med op til 3-4 år og give en samlet sundhedsgevinst på 2,5-3,3 kvalitetsjusterede leveår (QALY), sammenlignet med behandling med kemoterapi. Datagrundlaget for analysen er meget usikkert.

Ulemper ved brexu-cel
Behandling med brexu-cel kan give bivirkninger, som for nogle patienter kan være meget alvorlige. Der er set bivirkninger fra immunsystemet og nervesystemet, som kan give varige skader og i sjældne tilfælde være livstruende. Behandling med brexu-cel kræver indlæggelse i ca. 14 dage. De mest alvorlige bivirkninger ses, mens patienten er indlagt for at modtage behandlingen.

Omkostninger
Brexu-cel er en engangsbehandling, som koster 2,5 mio. kr. Sammenlignet med den eksisterende behandling medfører ibrugtagningen af brexu-cel en samlet meromkostning for sundhedsvæsenet på ca. 2,2 mio. kroner per patient. Omkostningerne er baseret på offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig, og de reelle omkostninger er derfor lavere.

Usikkerheder
Det er meget usikkert, hvor stor overlevelsesgevinsten er for patienterne. Det skyldes, at vurderingen bygger på en sammenligning af patientgrupper fra forskellige studier med flere væsentlige forskelle. Blandt andet er den kemoterapi, som anvendes i dansk klinisk praksis, bedre end i studiet, og derfor kan forskellen mellem brexu-cel og kemoterapi i praksis være mindre. Der er ikke dokumentation for, at livskvaliteten forbedres med brexu-cel frem for kemoterapi.

Samlet vurdering
Medicinrådet vurderer, at brexu-cel kan forlænge patienternes liv sammenlignet med kemoterapi, men behandlingen ser ikke ud til at kunne kurere patienterne. Sammenligningsgrundlaget er meget usikkert, og den reelle gevinst ved brexu-cel kan være mindre end estimeret. Brexu-cel er meget dyrere end den eksisterende behandling, og Medicinrådet vurderer, at meromkostningerne ikke er rimelige i forhold til sundhedsgevinsten, særligt fordi der er betydelig usikkerhed om størrelsen af effekten. Derfor anbefaler Medicinrådet ikke brexu-cel som mulig standardbehandling. Medicinrådet opfordrer virksomheden til at vende tilbage med en lavere pris eller en bedre prisaftale.