Medicinrådet ligestiller tre lægemidler til sent debuterende Pompes sygdom
Medicinrådet vurderer, at tre lægemidler til behandling af sent debuterende Pompes sygdom har samme effekt og bivirkninger. Det kan skabe priskonkurrence på et område, hvor prisen for ét års behandling er i millionstørrelsen, og behandlingen er livslang.
27. maj 2025
På rådsmødet onsdag den 21. maj 2025 godkendte Medicinrådet en ny behandlingsvejledning for lægemidler til behandling af sent debuterende Pompes sygdom.
Behandlingsvejledningen kommer efter, at Rådet i august 2022 og februar 2024 afviste at anbefale lægemidlerne avalglucosidase alfa og cipaglucosidase alfa til behandling af sent debuterende Pompes sygdom, fordi lægemidlerne var uforholdsmæssigt højt prissat. Behandlingerne koster ca. 2-3 millioner kroner i officielle listepriser pr. patient pr. år, og patienterne skal behandles hele livet. Lægemidlerne er såkaldte enzymerstatningsterapier.
For at skabe priskonkurrence blandt de meget dyre enzymerstatningsterapier, besluttede Rådet at udarbejde en behandlingsvejledning.
I den netop godkendte behandlingsvejledning vurderer Medicinrådet, at tre lægemidler virker lige godt og er lige sikre for patienter med sent debuterende Pompes sygdom. Det drejer sig om alglucosidase alfa, avalglucosidase alfa og cipaglucosidase alfa i kombination med miglustat, som derfor nu er ligestillede til patientgruppen.
- Med ligestillingen kan Amgros, der køber lægemidler ind til sygehusene, nu lancere et udbud, der giver mulighed for priskonkurrence og dermed lavere priser på lægemidlerne. Det skal sikre, at sundhedsvæsenet får mest mulig værdi for pengene – uden at gå på kompromis med behandlingens effekt og patienternes sikkerhed, siger Jannick Brennum, næstforperson for Medicinrådet.
- Vi håber, at virksomhederne er villige til at sænke priserne på de tre behandlinger, som de i dag har prissat meget højt, tilføjer Jannick Brennum.
Der er aktuelt 20 patienter med sent debuterende Pompes sygdom i Danmark.